라정찬 네이처셀 대표(사진)가 퇴행성 관절염 줄기세포치료제 '조인트스템'의 조건부 허가를 반려한 식품의약품안전처에 이의신청을 검토하고 있다고 밝혔다.
바이오스타 줄기세포 기술연구원장을 역임하고 있는 라 대표는 지난 18일 회사 홈페이지에 글을 올리고 이같이 밝혔다. 그는 "이번에는 조인트스템이 조건부 품목 허가를 받지 못하게 됐다"며 "16일 식약처는 중앙약사심의의원회 심리 결과에 따라 조인트스템의 조건부 품목허가에 대해 반려 처분을 통지했다"고 밝혔다.
식약처는 지난 13일 개최한 중앙약사심의위원회에서 네이처셀이 제출한 조인트스템의 임상시험 계획 및 결과를 심의하고 조건부 허가에 타당하지 않다는 결론을 내렸다. 조건부 허가는 암, 희귀질환 등 환자들의 생명을 위협하는 질병 치료를 위해 긴급 도입이 필요한 의약품의 경우 임상 2상을 마친 후 시판할 수 있게 허용해주는 제도다. 다만 시판 후 임상 3상 자료를 제출해 최종 허가를 거쳐야하는 조건이 있다.
네이처셀은 중앙약심위로부터 미국과 국내에서 진행한 임상 2상 결과를 식약처에 제출했지만 임상계획이 조건부 허가에 필요한 치료적 확증시험과 유사하지 않아 효능을 인정할 수 없다는 지적을 받았다. 중앙약심위는 미국 임상 환자수가 13명으로 통계적 유의성을 검증하기에 부족하고 중간 분석 결과도 작위적 기준에 따른 것으로 판단했다. 대상 질환이 환자 모집이 어려운 희귀병이 아닌 골관절염이라는 점도 고려됐다. 네이셀은 작년 사전검토 신청시에도 국내 임상시험이 조건부 허가에 적합하지 않다는 판정을 받았다. 이에 미국에서 추가 임상을 진행해 다시 품목 허기를 신청했으나 또다시 반려됐다.
그러나 라 대표는 "조인트스템은 미국 임상 2상은 무작위, 대조, 이중눈가림으로 진행돼 치료적 확증시험과 유사하다"고 반박했다. 그는 "분석의 경우 대조군이 미국에서 허가 받은 치료제인 히알루론산 주사제 'Synvisc-One'으로서 6개월 후 비교는 통계적으로 유의적 차이를 보일 수 없으므로 애초에 대조군과 비교가 아닌 투여군에서 전후 비교로 통계적 유의성을 검증했다"며 "따라서 임상계획이 조건부 품목허가에 부합하지 않는다는 의견은 맞지 않는다"고 주장했다.
치료 효과를 입증하지 못했다는 지적에 대해서는 "효과가 낮다는 일부 의원의 지적은 모든 자료를 검토하지 않음에 기인한다"며 "한국과 미국 세차례에 걸쳐 5개 병원에서 임상 결과, 모두 일관적 경향으로서 좋은 효과가 확인됐다"고 강조했다. 이어 "1차 효과 지표인 WOMAC과 VAS 모두 90% 정도의 환자에서 치료 성공율을 보였다"며 "또한 조인트스템 투여 6개월 후 MRI 상으로 46.15% 환자의 연골이 재생됐고 1년 뒤 60% 이상 환자들의 연골이 재생되는 매우 의미있는 결과를 나타냈다" 설명했다.
라 대표는 "이 결과는 중증퇴행성 관절염의 근본적은 구조적 개선 가능성을 의미하는 것"이라며 "충분한 심의를 위해 사전 정식 신청을 통해 의견진술 기회를 요청했지만 이뤄지지 않았다"고 말했다.
중앙약심위는 회사 의견으로 제출한 자료에 대해 모두 검토했다고 판단하고 위원 전원 반대로 회사 의견 진술을 청취하지 않기로 했다. 또 회사에서 이의를 제기할 경우 재논의가 필요한지에 대해서도 '해당 없음'으로 의견을 모았다.
라 대표는 "결론적으로 조인트스템 임상이 실패한 것이 아니다"라며 "국내 3상 조건부 품목허가 요건에 부합하지 않는다는 중앙약심위 의견은 규제완화 입법 취지와 맞지 않는다고 생각한다"고도 했다.
그는 "진실은 승리한다"며 "일본에서 줄기세포 재생의료사업에 집중해 세계 일등으로 우뚝 서고 미국에서 성공적 임상을 통해 미국 FDA 허가를 받아 조인트 스템을 세계적 블록버스터로 만들겠다"고 강조했다.
네이처셀과 바이오스타 줄기세포 기술연구원은 이번주 중 식약처 실무부서와 회의를 거친 후 이의신청 절차 등 앞으로 대응방향 결정한다는 계획이다.
식약처 관계자는 네이처셀의 주장에 대해 "정부기관이 개별 회사의 입장에 대한 입장을 내놓는 것은 적절치 않다"며 "조인트스템 임상 결과에 대한 중앙약심위원들의 결정은 회사 측에 통보한 대로이며 허가와 반려 등 행정처분으로만 이야기하겠다"고 말했다.
전예진 기자 ace@hankyung.com
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